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'SMA 치료제' 급여 완화로 한시름 놓았지만‥환자들 "아직 아쉽다"
2023.09.25 최고관리자 167
[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 10월 1일부터 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 바이오젠 코리아의 '스핀라자(뉴시너센)'와 한국로슈의 '에브리스디(리스디플람)' 급여 기준이 완화된다. 환자들이 오래도록 염원했던 일이기에 한시름 놓았다고 판단했으나, 뚜껑을 열어 본 환자들은 "아직도 부족하다"는 반응이었다. 여전히 치료 기회에서 배제된 환자들이 있다는 이유에서였다. 먼저 스핀라자와 에브리스디는 무증상 환아 및 18세 이전 증상 발현 환자까지 적용 기준이 확대됐다. 급여 기준은 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증 환자로서 1) 증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점 생후 6개월 미만인 경우 2) SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 Type 1~Type 3 이며 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 환자 중 어느 하나에 해당하는 경우다. 만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현됐다는 입증 조건이 사라지면서, 성인 환자들도 치료를 받을 수 있게 된 것이다. 또한 스핀라자는 도입용량(4회) 투여 후 5회 투여 전, 이후 매 투여 전에 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시해야 한다. 이 중 문제가 됐던 한정적 평가도구가 늘어났다. 운동기능은 환자의 연령, 상태 등을 고려해 생후 24개월 이하는 ①CHOP-INTEND ②HINE-2, 생후 24개월 초과는 ①HFMSE, ②RULM, CHOP-INTEND, CHOP-ATEND로 정리됐다. ①은 주평가도구(필수) ②는 보조평가도구(필요시)로 했으며, 생후 24개월 초과인 경우 HFMSE를 주평가도구 원칙으로 하되, 보조평가도구로써 RULM을 사용할 수 있다. non-sitter 환자인 경우 CHOP-INTEND(만5세 미만까지), CHOP-ATEND를 사용할 수 있다. 그러나 환자들은 이전보다 완화된 내용을 환영하면서도 '아쉽다'는 반응이 이어졌다. 전국장애인차별철폐연대, 한국장애인근육장애인협회, SMA 청년 스핀라자 공동대응 TF는 "이번 급여 기준이 적용되면, 운동 발달 연령에 따라 평가도구를 써야 함에도 불구하고 획일적으로 연령별 평가도구를 쓰게 된다"고 꼬집었다. 이들의 의견은 이렇다. SMA 환자들은 저마다 운동 발달 상태가 다르다. 그러므로 근육의 운동 기능이 24개월 미만 정도의 운동 발달과 유사한 경우, 소근육의 기능 개선 정도를 파악하기 위해서는 아동에게 쓰는 도구를 써야 한다. 그런데 현재 개정된 기준에서 평가도구는 생후 24개월 이하 및 초과로 구분돼 있다. 운동 발달 정도가 아닌, 나이로 구분 짓고 있는 것이다. 이렇게 되면 애초 운동 기능이 떨어진 환자는 성인 도구를 사용하게 되면서 급여 대상에 떨어질 가능성이 커진다. 단체는 "애초에 환자의 기능 개선을 평가하기보다 급여 대상에서 떨어뜨리기 위해 측정하는 셈이다. 나이를 기준으로 약을 투약할 수 있는가 없는가를 나누는 것은 환자가 아닌 오직 손상만을 치료하겠다는 의료계의 잘못된 집착이다. 올바른 평가를 위해서는 환자의 몸에 맞는 평가도구를 써야 한다"고 말했다. 더불어 모니터링을 통한 급여 중단 제도 자체에 대한 문제는 해결되지 않았다는 주장이다. 스핀라자는 5회 투여 전 임상평가에서 직전 평가시점과 비교해 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못하거나, 영구적인 인공호흡기 사용이 필요한 경우 투여가 중단된다. 환자들은 SMA 치료제의 투여가 질병의 극복이 아닌, 삶을 주체적이고 독립적으로 영위하도록 하는 데 있음을 강조해 왔다. 그도 그럴 것이 SMA는 갈수록 온몸의 근육이 굳어가는 퇴행성 질환이다. SMA 환자는 나이가 들수록 근육이 점점 굳어가 일상생활에서 어려움을 겪는다. 보조기의 이용으로 휴대폰을 쓸 수 있었던 이들은 손가락이 굳어 자판조차 치기 힘들어진다. 단체는 "현 제도는 스핀라자 투약 이후 치료 기간 이외의 일상에서 어떻게든 점수를 올리기 위해 재활에 매달리도록 만든다. SMA 치료제는 꼭 환자의 기능 개선만이 효능이 아니다. 기능이 유지되는 것 또한 중요한 효과다. 물론 어릴수록 스핀라자 효과가 있는 것은 의학적 사실이지만 약을 통해 나아지는 삶의 질은 비교하기 어렵다"고 말했다. <© 2023 메디파나뉴스, 무단 전재 및 배포 금지> '대한민국 의약뉴스의 중심' 메디파나뉴스이 기사에 대한 의견 달기 메디파나뉴스 : 박으뜸 기자 (acepark@medipana.com) 의 다른기사 더 보기 기사작성시간 : 2023-09-25 06:04 출처: 'SMA 치료제' 급여 완화로 한시름 놓았지만‥환자들 "아직 아쉽다" (medipana.com)

'SMA 치료제' 급여 완화로 한시름 놓았지만‥환자들 "아직 아쉽다"

2023.09.25
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167

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 10월 1일부터 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 바이오젠 코리아의 '스핀라자(뉴시너센)'와 한국로슈의 '에브리스디(리스디플람)' 급여 기준이 완화된다.

환자들이 오래도록 염원했던 일이기에 한시름 놓았다고 판단했으나, 뚜껑을 열어 본 환자들은 "아직도 부족하다"는 반응이었다. 여전히 치료 기회에서 배제된 환자들이 있다는 이유에서였다.

먼저 스핀라자와 에브리스디는 무증상 환아 및 18세 이전 증상 발현 환자까지 적용 기준이 확대됐다.

급여 기준은 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증 환자로서 1) 증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점 생후 6개월 미만인 경우 2) SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 Type 1~Type 3 이며 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 환자 중 어느 하나에 해당하는 경우다.

만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현됐다는 입증 조건이 사라지면서, 성인 환자들도 치료를 받을 수 있게 된 것이다.

또한 스핀라자는 도입용량(4회) 투여 후 5회 투여 전, 이후 매 투여 전에 임상평가(발달단계, 운동기능, 호흡기능 등)를 실시해야 한다.

이 중 문제가 됐던 한정적 평가도구가 늘어났다.

운동기능은 환자의 연령, 상태 등을 고려해 생후 24개월 이하는 ①CHOP-INTEND ②HINE-2, 생후 24개월 초과는 ①HFMSE, ②RULM, CHOP-INTEND, CHOP-ATEND로 정리됐다.

①은 주평가도구(필수) ②는 보조평가도구(필요시)로 했으며, 생후 24개월 초과인 경우 HFMSE를 주평가도구 원칙으로 하되, 보조평가도구로써 RULM을 사용할 수 있다. non-sitter 환자인 경우 CHOP-INTEND(만5세 미만까지), CHOP-ATEND를 사용할 수 있다.

그러나 환자들은 이전보다 완화된 내용을 환영하면서도 '아쉽다'는 반응이 이어졌다.

전국장애인차별철폐연대, 한국장애인근육장애인협회, SMA 청년 스핀라자 공동대응 TF는 "이번 급여 기준이 적용되면, 운동 발달 연령에 따라 평가도구를 써야 함에도 불구하고 획일적으로 연령별 평가도구를 쓰게 된다"고 꼬집었다.

이들의 의견은 이렇다. SMA 환자들은 저마다 운동 발달 상태가 다르다. 그러므로 근육의 운동 기능이 24개월 미만 정도의 운동 발달과 유사한 경우, 소근육의 기능 개선 정도를 파악하기 위해서는 아동에게 쓰는 도구를 써야 한다.

그런데 현재 개정된 기준에서 평가도구는 생후 24개월 이하 및 초과로 구분돼 있다. 운동 발달 정도가 아닌, 나이로 구분 짓고 있는 것이다. 이렇게 되면 애초 운동 기능이 떨어진 환자는 성인 도구를 사용하게 되면서 급여 대상에 떨어질 가능성이 커진다.

단체는 "애초에 환자의 기능 개선을 평가하기보다 급여 대상에서 떨어뜨리기 위해 측정하는 셈이다. 나이를 기준으로 약을 투약할 수 있는가 없는가를 나누는 것은 환자가 아닌 오직 손상만을 치료하겠다는 의료계의 잘못된 집착이다. 올바른 평가를 위해서는 환자의 몸에 맞는 평가도구를 써야 한다"고 말했다.

더불어 모니터링을 통한 급여 중단 제도 자체에 대한 문제는 해결되지 않았다는 주장이다.

스핀라자는 5회 투여 전 임상평가에서 직전 평가시점과 비교해 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못하거나, 영구적인 인공호흡기 사용이 필요한 경우 투여가 중단된다.

환자들은 SMA 치료제의 투여가 질병의 극복이 아닌, 삶을 주체적이고 독립적으로 영위하도록 하는 데 있음을 강조해 왔다.

그도 그럴 것이 SMA는 갈수록 온몸의 근육이 굳어가는 퇴행성 질환이다.

SMA 환자는 나이가 들수록 근육이 점점 굳어가 일상생활에서 어려움을 겪는다. 보조기의 이용으로 휴대폰을 쓸 수 있었던 이들은 손가락이 굳어 자판조차 치기 힘들어진다.

단체는 "현 제도는 스핀라자 투약 이후 치료 기간 이외의 일상에서 어떻게든 점수를 올리기 위해 재활에 매달리도록 만든다. SMA 치료제는 꼭 환자의 기능 개선만이 효능이 아니다. 기능이 유지되는 것 또한 중요한 효과다. 물론 어릴수록 스핀라자 효과가 있는 것은 의학적 사실이지만 약을 통해 나아지는 삶의 질은 비교하기 어렵다"고 말했다.

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