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[기사문] 미토콘드리아 기능 이상 등 희귀질환 치료 길열어
  • 2021.06.16
  • 최고관리자
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희귀의약품 시장이 블루오션으로 떠오르는 가운데 영진약품이 최근 기술을 이전한 미토콘드리아 이상 질환 치료 후보물질(KL1333)이 영국 임상 1a/b상에서 긍정 효과를 확인했으며 이 결과를 바탕으로 이후 진행될 환자 대상 2/3상 임상시험에서 안전하게 환자에게 투여할 용량을 설정할 수 있게 됐다고 애블리바 측은 설명했답니다.

미토콘드리아는 세포 내 가장 많은 부피를 차지하는데 세포마다 미토콘드리아의 개수가 다르나 약 세포 하나에 100~3000개가 존재는데 인간의 몸은 섭취한 음식물을 바로 에너지원으로 사용할 수 없고 포도당이나 아미노산 등의 영양소로 분해한 뒤 세포가 사용하는 에너지 형태인 ATP로 전환하는 기능, 즉 세포가 살아가기 위한 발전소·배터리 같은 역할을 합니다. 미토콘드리아는 고유한 유전체를 보유하고 있는데 태어나면서부터 유전체 이상을 갖고 있거나 미토콘드리아가 ATP를 생산하는 과정에서 유전체 변이가 축적되면 미토콘드리아 에너지 생산 기능이 저하되는데 미토콘드리아 기능 이상은 노화 과정의 중요한 메커니즘으로 이해되고 있습니다. 중증의 미토콘드리아 희귀 질환, 제2형 당뇨, 심장 질환 등을 유발하는 것으로 알려져있습니다. 이에 따라 KL1333은 손상된 기관의 종류와 증상에 따라 상이한 수십 가지의 미토콘드리아 질환 중 비임상 효력 자료에 기반해 멜라스 증후군, 모계유전 난청을 동반한 당뇨, 컨즈-세이어 증후군 같은 희귀질환 환자를 첫 번째 목표 적응증으로 선정했으며 올 하반기 KL1333 2/3상 후속 임상을 계획하고 있답니다. 


출처: https://www.mk.co.kr/news/it/view/2021/06/580068/