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[기사문] 근긴장성이여양증 신약후보물질 올리고 치료제 FDA 희귀약 지정
  • 2021.07.26
  • 최고관리자
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23일 업계에 따르면 미국 FDA는 21일 애비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)는 근긴장성이영양증 신약후보물질 'AOC 1001'에 대해 희귀의약품으로 선정했답니다. 

애비디티는 AOC 1001를 개발하기 위해 올리고뉴클레오타이드(ASO)에 결합한 단일 클론 항체(mAbs)로 구성된 자체 AOC플랫폼을 이용했는데 항체를 접합체로 사용하면 올리고뉴클레오티드 전달이 크게 향상될 수 있다는 게 플랫폼 기술의 핵심입니다.
애비디티는 AOC 1001의 전임상에서 근육 세포에 siRNA(RNA 간섭 현상을 이용해 유전자 발현을 선택적으로 억제)를 성공적으로 전달해 골격, 심장, 근육 등에 DMPK RNA를 감소하는 것을 확인했으며 올리고뉴클레오티드를 전달하기 위해 트랜스페린 수용체1에 높은 선택적으로 결합하는 방식입니다. 
애비디티는 2021년에 AOC 1001에 대한 글로벌 1/2상 임상 신청서를 제출할 계획이고 2021년 말까지 근긴장성이영양증 환자를 모집해 투약을 본격화한답니다.


출처: http://www.press9.kr/news/articleView.html?idxno=48643