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[기사문] 루게릭병 치료 최적화된 후보 물질 개발… 소아조로증 등 세 번째 성과
  • 2021.07.28
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부산대학교는 분자생물학과 박범준(피알지에스앤텍 대표) 교수 연구팀이 개발한 루게릭병(ALS) 치료를 위한 신약 후보 물질(PRG-A-04)이 지난 21일 미국 식품의약처(FDA)로부터 ‘희귀의약품에 지정(ODD)’됐다고 27일 밝혔답니다. 


부산대 연구팀이 개발한 신약 후보 물질은 명확한 병리적 특징에 기반한 새로운 개념의 치료제로, 루게릭병 모델 마우스(쥐)의 사지 근육 회복 등 저하된 운동능력을 향상하고 수명 연장 및 루게릭병(ALS) 발생을 지연시키는 효능이 검증됐답니다.

연구팀은 지속적인 연구 끝에 운동신경세포의 보존과 운동능력을 유지할 수 있는 물질을 발굴·선별했으며 이후 생체 이용률은 향상, 세포독성은 최소화한 최적화된 루게릭병(ALS) 치료 최종 후보 물질 ‘PRG-A-04’을 얻었답니다.

박 교수는 “우리의 신약 후보 물질이 FDA 희귀의약품에 지정(ODD)됐다는 것은, 이를 통해 신약 허가 기간 단축 및 시판 허가까지의 소요 시간을 줄여 생존 기간이 짧은 루게릭병(ALS) 환자를 위한 신약 접근성 및 치료 기회 확대라는 소기의 목표 달성에 더욱 다가갔음을 의미한다”고 강조했답니다.