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AOC 1044, 듀센 근이영양증 치료를 위한 FDA 희귀의약품 지정 승인
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AOC 1044, 듀센 근이영양증 치료를 위한 FDA 희귀의약품 지정 승인 2023년 8월 15일 바렛 루스
미국 식품의약국(FDA)은 AOC 1044에 엑손 44 스키핑(DMD44) 돌연변이가 있는 환자의 듀센 근이영양증(DMD) 치료를 위한 희귀의약품 지정을 부여했습니다. DMD는 DMD 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 드문 유전 질환으로 기능성 디스트로핀 단백질이 없어 근육 기능을 잃게 됩니다. AOC 1044는 골격근과 심장 조직에 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머를 전달하여 특히 DMD44 환자의 DMD 유전자의 엑손 44를 건너뛰어 디스트로핀 단백질을 생산하도록 설계되었습니다. AOC 1044의 안전성, 허용성, 약동학 및 약력학 효과는 현재 1/2단계 EXPLORE44 시험에서 평가되고 있습니다. 이 시험에는 DMD 참가자의 엑손 스키핑 및 디스트로핀 단백질 수준을 평가하는 데 중점을 둔 건강한 지원자와 DMD 환자가 모두 포함됩니다. 건강한 자원봉사자 부분의 임상시험 데이터는 2023년 4분기 회사가 공유할 것으로 예상됩니다. AOC 1044는 DMD에 대한 새로운 치료법의 필요성을 인식하여 FDA로부터 희귀 의약품 및 패스트 트랙 지정을 모두 받았습니다. 현재 DMD44의 근본적인 원인을 대상으로 하는 치료 옵션이 없으므로 AOC 1044를 중요한 잠재적 치료법으로 만들고 있습니다. AOC 1044의 목표는 디스트로핀 유전자의 엑손 44를 특이적으로 건너뛰어 기능성 디스트로핀 단백질의 생산을 가능하게 하는 것입니다. AOC 1044를 개발하는 회사인 아비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)는 임상 개발을 앞당기고 DMD 환자에게 가능한 한 빠르고 안전하게 이 치료법을 제공하기를 기대하고 있습니다.
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