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Capricor Therapeutics는 Duchenne 근이영양증의 CAP-1002에 대한 BLA 경로를 논의하기 위해 FD…
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Capricor Therapeutics는 Duchenne 근이영양증의 CAP-1002에 대한 BLA 경로를 논의하기 위해 FDA와의 긍정적인 Type-B 회의를 발표했습니다. 2023년 9월 29일 오전 7시 30분(ET) | 출처: Capricor Therapeutics
-제안된 주요 임상 및 규제 요건에 대한 FDA 피드백을 통해 CAP-1002의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 향한 경로가 확인되었습니다.-
- 회사는 2023년 4분기에 HOPE-3 등록을 완료하고 중간 분석 결과를 보고할 예정입니다.-
-오늘 오전 8시 30분(동부 표준시) 컨퍼런스 콜 및 웹캐스트-
샌디에고, 2023년 9월 29일 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics(NASDAQ: CAPR)는 현재 근육 및 기타 특정 질병의 치료 및 예방을 위한 형질전환 세포 및 엑소좀 기반 치료제 개발에 주력하고 있는 생명공학 회사입니다. 듀센 근이영양증 치료에 선두 자산인 CAP-1002를 사용한 Capricor의 중추적인 3상 시험인 HOPE-3의 설계 및 실행에 관해 미국 식품의약국(“FDA”)과 회사가 긍정적인 Type-B 임상 회의를 진행한 것에 대한 업데이트를 발표했습니다. (“DMD”). 시험 설계 및 타임라인에 대한 FDA의 피드백은 향후 생물학적 제제 허가 신청("BLA") 제출을 향한 CAP-1002의 경로를 확인합니다.
Linda Marbán 박사는 “DMD에 대한 CAP-1002 등록 경로를 더욱 정의하고 이 환자들의 큰 미충족 의학적 수요를 해결하는데 잠재적으로 한 걸음 더 가까워지는 중요한 규제 이정표에 도달하게된 것을 기쁘게 생각합니다.”라고 말했습니다. "최근 FDA와의 회의에서 우리는 HOPE-3의 주요 기능에 대해 합의했습니다. HOPE-3은 현재 설계대로, 성공할 경우 BLA 제출을 뒷받침할 수 있는 효과에 대한 충분한 증거를 제공하고 상당히 신속하게 처리할 것으로 예상됩니다. CAP-1002의 잠재적 승인을 향한 경로 또한 샌디에이고 사이트의 제품이 CAP-1002 등록을 지원하는 데 필요하지는 않지만 샌디에이고 사이트에서 제조된 제품으로 별도의 코호트를 등록할 계획입니다. 초기 등록 이후 증가하는 상업적 수요를 충족시키기 위한 관점입니다.” Marbán 박사는 계속해서 "앞으로 우리는 HOPE-3 등록을 완료하고 2023 년 4/4 분기에 중간 분석 결과를 보고할 것으로 기대합니다. 우리는 DMD 치료를 위한 CAP-1002 용 BLA 제출을 포함하여 중요한 임상 및 규제 이정표를 계속 제공하기를 기대합니다.
FDA는 3상 임상시험의 설계와 일정이 일치함을 확인했습니다. HOPE-3의 주요 내용은 다음과 같습니다.
기본 종료점은 변경되지 않은 상태로 유지됩니다. HOPE-3는 약 58명의 환자 등록을 목표로 하고 있으며 등록은 2023년 4분기에 완료될 것으로 추정됩니다. 오늘까지 Capricor는 52명의 환자를 치료했습니다. HOPE-3의 톱라인 데이터는 2024년 4분기에 나올 것으로 예상됩니다. Capricor는 2025년에 CAP-1002에 대한 BLA를 제출할 계획이며, 이는 로스앤젤레스 현장에서 제조된 제품을 사용한 결과로 뒷받침될 것입니다. Capricor와 FDA는 대체 승인 경로의 가능성에 대해 논의했으며 Capricor는 등록 완료 후 FDA와 이러한 옵션에 대해 추가로 논의할 계획입니다.
DMD 치료용 CAP-1002는 희귀의약품 지정을 받았으며, CAP-1002에 대한 규제 경로는 RMAT(재생의학 첨단치료제 지정)를 지원합니다. 또한 Capricor가 DMD 치료용 CAP-1002에 대한 FDA 마케팅 승인을 받게 되면 Capricor는 이전에 희귀 소아 질환 지정을 받은 것을 기반으로 우선 심사 바우처("PRV")를 받을 자격이 됩니다. Capricor는 PRV(수신된 경우)에 대한 모든 권리를 보유합니다.
CAP-1002 소개 CAP-1002는 전임상 및 임상 연구에서 디스트로핀병증 및 심부전에 대한 강력한 면역 조절, 항섬유화 및 재생 작용을 발휘하는 것으로 밝혀진 간질 세포 집단인 동종이형 심장권 유래 세포("CDC")로 구성됩니다. CDC는 엑소좀으로 알려진 세포외 소포를 분비하여 작용합니다. 엑소좀은 대식세포를 표적으로 삼고 발현 프로파일을 변경하여 전염증성 표현형이 아닌 치유형을 채택합니다. CDC는 100개 이상의 동료 검토 과학 간행물의 주제였으며 여러 임상 시험에서 200명 이상의 인간 피험자에게 투여되었습니다.
Capricor Therapeutics 소개 Capricor Therapeutics, Inc.(NASDAQ: CAPR)는 근육 및 기타 특정 질병의 치료 및 예방을 위한 형질전환 세포 및 엑소좀 기반 치료제 개발에 주력하는 생명공학 회사입니다. Capricor의 주요 후보물질인 CAP-1002는 동종 심장 유래 세포 치료법으로 현재 듀센 근이영양증 치료를 위한 후기 임상 개발 단계에 있습니다. 또한 Capricor는 규제 승인을 조건으로 Nippon Shinyaku Co., Ltd.(미국 자회사: NS Pharma, Inc.)와 미국 및 일본에서 DMD용 CAP-1002의 독점 상용화 및 유통을 위한 파트너십을 체결했습니다. 카프리코는 차세대 치료 플랫폼으로 엑소좀 기술도 개발 중이다. 당사의 독점 StealthX™ 엑소좀 플랫폼은 다양한 질병을 치료하거나 예방하기 위한 표적 올리고뉴클레오티드, 단백질 및 소분자 치료제뿐만 아니라 백신학 분야에서 광범위한 새로운 치료 응용 분야에 대한 잠재력을 가지고 있습니다. 자세한 내용을 보려면 capricor.com을 방문하고 Facebook, Instagram 및 Twitter에서 Capricor를 팔로우하세요.
미래 예측 진술에 관한 주의 사항 Capricor 제품 후보의 효능, 안전성 및 의도된 활용에 관한 이 보도 자료의 진술 발견 노력과 임상 시험의 시작, 실시, 규모, 시기 및 결과; 임상시험 등록 속도; 규제 신청, 향후 연구 및 임상 시험에 관한 계획; 규제 승인을 얻거나 제품을 시장에 출시하는 능력을 포함하여 제품과 관련된 규제 개발 제조능력; 제품 마일스톤을 달성하고 상업 파트너로부터 마일스톤 지불을 받을 수 있는 능력; 현재 및 미래의 협력 활동과 상업적 권리 소유권에 관한 계획; 지적 재산권의 범위, 기간, 유효성 및 집행 가능성; 향후 로열티 흐름 및 수익 예측; 최근 완료된 제안에서 예상되는 수익금 사용 및 제안의 예상 효과에 대한 기대; Capricor 관리팀의 미래 기대, 신념, 목표, 계획 또는 전망에 관한 기타 모든 진술은 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 구성합니다. 역사적 사실에 대한 진술이 아닌 모든 진술(다음을 포함하는 진술 포함) "믿는다", "계획하다", "할 수 있다", "예상한다", "기대한다", "추정한다", "해야 한다", "목표로 삼는다", "할 것이다", "할 것이다" 및 이와 유사한 표현)도 미래 예측 진술. 실제 결과나 사건이 그러한 미래 예측 진술에 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있는 여러 가지 중요한 요소가 있습니다. Capricor의 사업에 영향을 미칠 수 있는 이러한 위험 및 기타 위험에 대한 자세한 내용은 2023년 3월 17일에 증권거래위원회에 제출된 2022년 12월 31일에 종료된 연도의 10-K 양식에 대한 Capricor의 연례 보고서와 분기별 보고서에 명시되어 있습니다. 2023년 8월 8일에 증권 거래 위원회에 제출된 2023년 6월 30일에 종료된 분기에 대한 양식 10-Q에 대한 보고서입니다. 이 보도 자료의 모든 미래 예측 진술은 이 날짜를 기준으로 Capricor에 제공되는 정보를 기반으로 합니다. , Capricor는 이러한 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.
CAP-1002는 임상시험용 신약이며 어떤 적응증에도 승인되지 않았습니다. Capricor의 엑소좀 기반 후보 물질 중 어느 것도 임상 조사용으로 승인되지 않았습니다.
자세한 내용은 다음 연락처로 문의하세요.
Capricor Media Contact: Raquel Cona KCSA Strategic Communications rcona@kcsa.com 212.896.1204
Capricor Investor Contact: Joyce Allaire LifeSci Advisors, LLC jallaire@lifesciadvisors.com 617.435.6602
Capricor Company Contact: AJ Bergmann, Chief Financial Officer abergmann@capricor.com 858.727.1755
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